Ingeniería Genética

Área: Biotecnología y Molecular | Carácter: Electivo
Otorga 5 puntos para doctorado.
Coordinación/Consultas: mrubins@fbmc.fcen.uba.ar

Información general

Ingeniería Genética y Biología de Sistemas Moleculares – 2026 (100 % presencial)

Materia de grado (Ciencias Biológicas, FCEyN, UBA) y de posgrado (5 puntos para el Doctorado en Ciencias Biológicas, FCEyN, UBA). Su única materia correlativa es Genética I.

Teóricas y seminarios obligatorios: martes y jueves de 18 a 21 h
Trabajos prácticos obligatorios: miércoles de 18 a 22 h

La materia consta de tres módulos de teóricas y seminarios, y un módulo de TP (ver el cronograma adjunto o en el Campus Virtual). Consultas generales a Marcelo Rubinstein: mrubins@fbmc.fcen.uba.ar.

Comienzo de clases: martes 11 de agosto de 2026. Inscripción: del lunes 6 de julio al viernes 7 de agosto, por el Campus Virtual.

Módulo 1. Estudio de la expresión y función de genes en animales transgénicos y mutantes

Prof. Marcelo Rubinstein (mrubins@fbmc.fcen.uba.ar)

• Generación y análisis funcional de ratones transgénicos. Transgenes de fusión. Genes reporteros. Regulación de la expresión génica. Regiones regulatorias de la transcripción y transgenes de fusión. Identificación de enhancers transcripcionales.
• Ablación celular y tisular. Producción de proteínas recombinantes de interés comercial en animales transgénicos.
• Mutaciones dirigidas al genoma mediante recombinación homóloga en células embrionarias multipotentes (ES cells): del genotipo al fenotipo, mutantes nulos (knockout) y mutantes con cambios de función (knockin). Producción de ratones mutantes condicionales con control temporal y/o espacial mediante recombinación somática: Cre/loxP y Flp/frt. Sistemas bicistrónicos y multiproteicos. Transgenes inducibles a nivel transcripcional y postranscripcional.
• Meganucleasas y la revolución de la edición génica: CRISPR/Cas. Modelos animales de enfermedades genéticas. Introducción y corrección de mutaciones puntuales en el genoma. Terapias genéticas: estrategias de edición génica para el tratamiento de enfermedades de base genética. Modificaciones genéticas en animales de granja y producción animal. Modificaciones epigenéticas dirigidas al genoma con Cas9 modificadas.

Módulo 2. Ingeniería genética del ARN, administración y direccionamiento de complejos moleculares terapéuticos al sitio de acción

Prof. Elena Avale (elena.avale@dna.uba.ar)

• Ingeniería genética del ARN. Diseño de herramientas para regular la expresión génica a nivel postranscripcional.
• Mecanismos de silenciamiento por ARN de interferencia (RNAi): siRNA, shRNA y microRNAs naturales. Diseño de microRNAs artificiales (amiRNAs) como herramientas de regulación de la expresión.
• Modulación terapéutica del splicing alternativo. Trans-splicing y oligonucleótidos antisentido (ASOs).
• Edición del ARN. Sistemas CRISPR-Cas13.
• Sistemas de administración y direccionamiento de complejos moleculares terapéuticos a células diferenciadas, órganos y tejidos.
• Sistemas virales: adenovirus, virus adenoasociados (AAV), lentivirus y retrovirus.
• Sistemas no virales: liposomas y nanopartículas lipídicas (LNPs). Estrategias de direccionamiento tisular y celular.
• Ejemplos de uso de ingeniería genética del ARN en aplicaciones terapéuticas.

Módulo 3. Biología de Sistemas Moleculares

Prof. Alejandro Colman-Lerner (alerner2@gmail.com)

• Motivos moleculares recurrentes en redes bioquímicas.
• Comportamientos cuantitativos dinámicos resultantes de cascadas de reacciones: respuestas graduales, «switches» y osciladores moleculares.
• Aplicación a sistemas de transducción de señales, ciclo celular y decisión de destino celular.
• Introducción al modelado teórico-práctico con ecuaciones diferenciales ordinarias.

Trabajos prácticos: cross-talk entre dos vías de señalización en levaduras

Docentes: Dra. Lucía Durrieu (luciadurrieu@gmail.com), Dra. Luciana Rocha Viegas (rochaviegasl@gmail.com), Candelaria Díaz y Mateo Azcueta.

• Generación de una cepa mutante con el sistema CRISPR/Cas9.
• Experimentos de biología molecular y celular cuantitativa: Western blot y microscopía de fluorescencia.
• Procesamiento y análisis de imágenes biológicas con ImageJ.
• Modelado de procesos biológicos con COPASI.

Régimen de aprobación

Se tomarán dos parciales: uno al final de los dos primeros módulos y otro al final del tercero. Los TP tendrán informes y la presentación de un trabajo final. Los parciales se aprueban con 4 sobre 10. Para promocionar se deben obtener 7 o más puntos en cada parcial y aprobar los trabajos prácticos. Solo pueden recuperarse los parciales desaprobados, y cada uno una sola vez.

Para aprobar los TP se exige un mínimo de 80 % de asistencia a las clases obligatorias, aprobar los informes y la evaluación final de los TP, y también los seminarios de discusión de trabajos y las presentaciones especiales. En caso de promocionar, la nota final resultará del promedio de los parciales teóricos, la nota de concepto de seminarios y presentaciones, y las evaluaciones e informes de los TP. Quienes aprueben los parciales y los TP pero no alcancen la promoción directa deberán rendir un examen final que abarca toda la materia, incluidas teóricas y seminarios. La nota en el acta tendrá en cuenta el desempeño en el final y el conjunto de las evaluaciones de la materia.

Les estudiantes de posgrado interesades en cursar la materia deberán enviar un CV a mrubins@fbmc.fcen.uba.ar antes del lunes 3 de agosto, acreditando los conocimientos necesarios. Les autorizades deberán luego inscribirse en el Campus Virtual de la Facultad hasta el viernes 7 de agosto.

IG 2025: syllabus, docentes y reglamento

Objetivos y contenidos mínimos

Objetivos: Ingeniería Genética es una materia modular que profundiza en tópicos fundamentales de regulación de la expresión de genes eucariotas, genómica funcional, animales genéticamente modificados, terapias genéticas y biología de sistemas moleculares, desde una perspectiva tanto mecanística como tecnológica, aplicada a la resolución de problemas celulares y de sistemas en ciencia básica y aplicada, como la salud humana y la biotecnología.

Regulación de la expresión génica utilizando animales transgénicos y mutantes: regiones regulatorias de la transcripción. Epigenética y dinámica de la cromatina. Transgénesis en mamíferos: ratones y animales de granja. Desarrollo de modelos animales de enfermedades humanas y aplicaciones biotecnológicas a partir de modificaciones en el genoma. Transgenes de fusión y proteínas reporteras. Ablación celular y tisular. Mutantes: genética directa y reversa. Recombinación homóloga en células embrionarias multipotentes (ES cells). Ratones mutantes nulos (knockout) y con cambios de función (knockin). Ratones mutantes condicionales con control temporal y/o espacial. Recombinación somática. Integrasa PhiC31, recombinasa Cre y flipasa. Sistemas inducibles a nivel transcripcional y postranscripcional. Mutaciones dirigidas al genoma mediante sistemas CRISPR. Aplicaciones comerciales de la transgénesis animal.

Ingeniería genética del ARN para el estudio funcional de genes y aplicaciones terapéuticas: diseño de herramientas para regular la expresión génica a nivel postranscripcional. Mecanismos de silenciamiento por ARN de interferencia: siRNA, shRNA y microRNAs naturales. Modulación terapéutica del splicing alternativo. Trans-splicing y oligonucleótidos antisentido (ASOs). Edición del ARN. Sistemas CRISPR-Cas13. Sistemas de administración y direccionamiento de complejos moleculares terapéuticos a células diferenciadas, órganos y tejidos. Sistemas virales (adenovirus, AAV, lentivirus, retrovirus) y no virales (liposomas y LNPs). Estrategias de direccionamiento tisular y celular, y ejemplos de aplicaciones terapéuticas.

Biología de sistemas moleculares: motivos moleculares en redes bioquímicas. Comportamientos cuantitativos dinámicos emergentes. Respuestas graduales. Switches y osciladores moleculares.

Plantel docente